杠杆股票爆仓 “希舞综合征”治疗药物加那索龙口服混悬剂获批
2024-10-057月16日，元羿生物宣布，其授权引进并商业化的加那索龙口服混悬剂（商品名：泽元安），已获得国家药品监督管理局批准，用于治疗2岁及以上细胞周期蛋白依赖性激酶5（CDKL5）缺乏症患者癫痫发作。这是全球首个也是目前国内唯一一个获批用于治疗CDKL5缺乏症（或称为“希舞综合征”）患者癫痫发作的药物。 CDKL5缺乏症是由位于X染色体的CDKL5基因功能缺失性突变导致的遗传性神经发育性疾病。该病特征是发病早，患者多在出生后1-10周发病，癫痫发作难以控制，严重损伤婴幼儿大脑发育与健康。通常患者还存在严